Video: Bisakah Crispr menyembuhkan cystic fibrosis?
2024 Pengarang: Michael Samuels | [email protected]. Terakhir diubah: 2023-12-16 01:46
CRISPR / Cas9 adalah pendekatan eksperimental untuk mengobati fibrosis kistik (CF). Terapi ini menampilkan kompleks protein-RNA baru yang dirancang untuk mengatasi mutasi genetik yang menyebabkan penyakit dengan mengedit genetika pasien, mengoreksi mutasi itu sendiri.
Dengan cara ini, apa yang dapat dilakukan cas9 dan Crispr untuk penderita cystic fibrosis?
CRISPR teknologi adalah alat yang menjanjikan untuk penyuntingan gen yang memberikan peneliti kesempatan untuk dengan mudah mengubah urutan DNA dan memodifikasi fungsi gen. Lewat sini, CRISPR - Cas9 Pendekatan ini dapat mewakili alat yang valid untuk memperbaiki mutasi CFTR dan hasil yang diharapkan diperoleh pada model jaringan dan hewan CF penyakit.
Selain itu, seberapa sukseskah terapi gen untuk cystic fibrosis? Mutasi tersebut menyebabkan paru-paru dan sistem pencernaan tersumbat oleh lendir yang lengket. Tujuan dari terapi gen untuk cystic fibrosis adalah untuk mengganti CFTR yang rusak gen dengan yang bekerja. Jika dibandingkan dengan plasebo, pendekatan yang diberikan dengan nebuliser menunjukkan peningkatan yang sederhana, tetapi signifikan, pada fungsi paru-paru (3,7%).
Selain itu, apakah rekayasa genetika dapat menyembuhkan cystic fibrosis?
Cystic fibrosis adalah genetik penyakit yang menyebabkan lendir menumpuk di paru-paru pasien. Selanjutnya, masih belum ada menyembuhkan untuk penyakit tersebut. Sekarang, serangkaian kolaborasi industri bisa bantu bawa gen terapi yang dikembangkan oleh Inggris Gen Fibrosis Kistik Terapi Konsorsium menjadi uji klinis.
Apa saja perawatan masa depan untuk cystic fibrosis?
Kesimpulan: Tiga agen baru, ivacaftor, VX-809, dan ataluren, menargetkan cacat dasar dalam produksi CFTR. Ivacaftor baru-baru ini disetujui FDA, sementara 2 agen lainnya masih dalam uji klinis. Pasien dengan CF akan mendapat manfaat dari personalisasi obat-obatan berdasarkan genotipe spesifiknya.
Direkomendasikan:
Apa pengobatan utama untuk cystic fibrosis?
Beberapa obat utama untuk cystic fibrosis adalah: antibiotik untuk mencegah dan mengobati infeksi dada. obat-obatan untuk membuat lendir lengket di paru-paru lebih tipis, seperti dornase alfa, saline hipertonik dan bubuk kering manitol
Mutasi apa yang menyebabkan cystic fibrosis?
CF disebabkan oleh mutasi pada gen cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Mutasi yang paling umum, ΔF508, adalah penghapusan (Δ menandakan penghapusan) dari tiga nukleotida yang mengakibatkan hilangnya asam amino fenilalanin (F) pada posisi ke-508 pada protein
Bagaimana cystic fibrosis mempengaruhi Anda secara sosial?
Sebagai orang dewasa dengan CF, Anda mungkin mengalami berbagai pengalaman emosional dan sosial yang sangat berbeda dengan rekan-rekan Anda, seperti mengatasi pekerjaan atau hubungan dan cystic fibrosis. Beberapa orang dengan CF mungkin merasakan hambatan untuk membentuk hubungan, seperti kurangnya kemandirian atau rasa malu karena gejala
Bisakah Anda bekerja jika Anda menderita cystic fibrosis?
Mencari pekerjaan jika Anda memiliki cystic fibrosis Sejauh mungkin, CF tidak boleh membatasi pilihan Anda. Untuk banyak pekerjaan, penyesuaian yang wajar dapat dilakukan untuk memungkinkan Anda menjalankan peran tersebut
Bisakah Anda mendapatkan DLA untuk cystic fibrosis?
Gejala Fibrosis Kistik dan Bukti Medis Ini berarti bahwa anak-anak dapat diberikan tunjangan disabilitas pada berbagai tahap perkembangan mereka. Jadi, jika anak Anda ditolak tunjangannya setelah mengajukan permohonan cacat awal dan pendengaran, jangan menyerah. Anda dapat mengajukan permohonan kembali ketika anak Anda menjadi lebih bergejala