Bagaimana terapi gen dapat membantu cystic fibrosis?
Bagaimana terapi gen dapat membantu cystic fibrosis?

Video: Bagaimana terapi gen dapat membantu cystic fibrosis?

Video: Bagaimana terapi gen dapat membantu cystic fibrosis?
Video: CF Foundation | Nutrition and GI Health 2024, September
Anonim

Terapi gen melibatkan transfer salinan yang benar dari cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) DNA ke sel epitel di saluran udara. Kloning CFTR gen pada tahun 1989 menyebabkan studi bukti prinsip CFTR gen transfer in vitro dan model hewan.

Dengan cara ini, apakah cystic fibrosis dapat diobati dengan terapi gen?

Cystic fibrosis adalah genetik penyakit yang menyebabkan lendir menumpuk di paru-paru pasien. Selain itu, penyakit ini masih belum ada obatnya. Sekarang, serangkaian kolaborasi industri bisa bantu bawa terapi gen dikembangkan oleh Inggris Terapi Gen Fibrosis Kistik Konsorsium ke dalam uji klinis.

Selain di atas, bagaimana para ilmuwan menyembuhkan cystic fibrosis? Ilmuwan telah menemukan cara baru untuk mengobati cystic fibrosis (CF) yang melibatkan pengiriman protein buatan ke sel paru-paru pasien untuk menggantikan yang rusak cystic fibrosis protein pengatur konduktansi transmembran (CFTR).

Selanjutnya, pertanyaannya adalah, seberapa sukseskah terapi gen untuk cystic fibrosis?

Mutasi tersebut menyebabkan paru-paru dan sistem pencernaan tersumbat oleh lendir yang lengket. Tujuan dari terapi gen untuk cystic fibrosis adalah untuk mengganti CFTR yang rusak gen dengan yang bekerja. Jika dibandingkan dengan plasebo, pendekatan yang diberikan dengan nebuliser menunjukkan peningkatan yang sederhana, tetapi signifikan, pada fungsi paru-paru (3,7%).

Mengapa cystic fibrosis merupakan kandidat yang baik untuk terapi gen?

Cystic fibrosis adalah seorang lajang gen gangguan dipandang sebagai kandidat yang baik untuk terapi gen karena terkena gen diketahui, jaringan target, paru-paru, dapat diakses dan kurang dari 50% gen transfer dapat memberikan manfaat klinis.

Direkomendasikan: